складіть список проблем, які слід вирішити для того, щоб замінити в організмі людини дефектний ген на нормальний.​

Объяснение:

Генна терапія остаточно зарекомендувала себе як перспективний метод лікування деяких генетичних захворювань, зараз вона намагається побороти серповидноклітинну анемію, дуже складне захворювання, від якого страждають близько 20 мільйонів осіб у всьому світі.

Про це пише Nature.

Для матері Граевіса Бакатунканди симптоми хвороби її сина були дуже добре відомі: якщо син раптом втрачав інтерес до їжі, значить, скоро чекай нападу болю, який наступав щотижня, ніби за розкладом. І Граевіс, цей сором'язливий і худорлявий хлопець, який жив тоді у Демократичній республіці Конго, всякий раз після нападу опинявся в найближчій лікарні, де йому для знеболювання вводили морфій і постійно ставили один і той же діагноз — малярію.

Але лікарі виявилися не праві: винуватцем захворювання Бакатунканди виявилися зовсім не малярійні паразити, а еритроцити крові. Деякі з клітин-еритроцитів, які в нормі повинні бути м'якими і пружними, раптом деформуються і стають жорсткими, ніби дерев'яні тріски. Потім вони потрапляють в кров і транспортуються до життєво важливих органів, — саме в цей момент наступають сильні болі, що віддають у спину і груди.

І тільки в 2003 році, після переїзду в Кейптаун (Південна Африка), сім'я Бакатунканди дізналася, що їх син страждає серповидноклітинною анемією, одним з найпоширеніших генетичних захворювань, яке вивчалося до того моменту вже більше століття. Але діагноз — півсправи, він мало допомагав полегшити страждання Граевіса: йому прописували буквально цілий коктейль з ліків, але це не допомагало (зауважимо, що кожне з прописаних ліків було винайдено понад півстоліття тому, але жодне не було розроблено спеціально для лікування серповидноклітинної анемії).